文章来源
中华肝脏病杂志，.28（8）：-
作者：孔媛媛刘晓清尤红贾继东胡蓓周贤忠*
DOI:10./cma.j.cn-0722-
摘要
近年来以慢性乙型肝炎临床治愈为目标的新药研发进入活跃期。在针对乙型肝炎的新药临床试验中，采用设计新理念、新方法、新技术来评价创新药物的疗效，有望缩短候选新药的临床研究过程、降低新药开发成本。但是，无缝适应性设计、主方案设计等新型设计在乙型肝炎创新药物临床试验中的实际应用尚少。现将聚焦乙型肝炎创新药物II/III期临床试验设计的方法学考量，重点介绍临床试验新型设计，以期为乙型肝炎创新药物的研发提供方法学参考。
慢性乙型肝炎（chronichepatitisB，CHB）是我国常见病、多发病，严重危害我国人民健康并带来严重的社会经济负担。近年来，随着病*学、免疫学及分子生物学等基础科学的飞速发展，以CHB临床治愈为目标的新药研发进入活跃期[1]。这对新药临床评价技术及管理体系提出了更高的要求，因为临床试验的质量和速度是决定新药研发成败的关键环节[2]。近十余年来，我国开展病*性肝炎相关随机对照试验（RCT）的数量和质量不断提高[3]，但创新药物临床试验的总体规模、质量与速度仍有较大提升空间。临床试验一般分为I～IV期，早期临床试验包括非临床向临床过渡的首次人体试验及首次在患者开展的期间代谢动力学（PK）/药物效应动力学（PD）研究。因限于篇幅，本文将聚焦乙型肝炎创新药物II/III期临床试验设计的方法学考量，重点介绍临床试验新型设计，以期为乙型肝炎创新药物的研发提供方法学参考。
一、临床试验新型设计概况
既往新药研发临床试验多采用传统的随机对照设计，需I～IV期逐期进行，对受试者数量需求大、灵活性差、成本高、耗时长。近年来临床试验设计新型方法，如适应性设计、伞式设计、篮式设计及平台设计等[4-6]日益受到
